هل يقضي العلاج الجيني على الكوليسترول الوراثي نهائيًا؟

في تقدم طبي واعد، أظهرت دراسة جديدة أن دواء تعديل الجينات التجريبي يمكنه أن يخفض مستويات الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية في الدم إلى النصف بجرعة واحدة فقط، مما قد يوفر علاجًا مدى الحياة للأشخاص المصابين بارتفاع خطير في الكوليسترول حيث تم عرض هذه النتائج في الاجتماع السنوي لجمعية القلب الأمريكية في نيو أورلينز، حيث أجريت تجربة سريرية أولى شملت 15 مريضًا للتأكد من أمان وفعالية هذا العلاج الجديد، بحسب الرجل.

ويستخدم الدواء تقنية كريسبر لتعديل الجينات، حيث يستهدف جينًا في الكبد يُحفز ارتفاع مستويات الكوليسترول وقد أظهر العلاج بجرعة واحدة فقط قدرة ملحوظة على خفض كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL) والدهون الثلاثية إلى مستويات صحية، وهو ما قد يقلل مخاطر أمراض القلب مدى الحياة. قال الدكتور ستيفن نيسن، أحد الباحثين، إن النتائج كانت مذهلة وتتخطى التوقعات السابقة.

مع ذلك، لا تزال مسألة السلامة على المدى الطويل تمثل تحديًا، إذ يشير الخبراء إلى الحاجة لمزيد من الدراسات للتأكد من عدم حدوث أضرار للكبد أو آثار جانبية غير معروفة ويُذكر أن هناك أدوية تقليدية فعالة وآمنة لخفض الكوليسترول، ولكن يعاني كثير من المرضى من آثار جانبية أو عدم استجابة كافية لهذه العلاجات التقليدية.

يستهدف الدواء جينًا باسم ANGPTL3، يؤدي تعطيله إلى تمكين الكبد من تكسير المزيد من الكوليسترول والدهون الثلاثية. وشارك في الدراسة 15 شخصًا من أستراليا ونيوزيلندا والمملكة المتحدة، تتراوح أعمارهم بين الخمسين والستين، يعانون من ارتفاع غير منضبط في مستويات الكوليسترول الضار أو الدهون الثلاثية و تلقت المجموعة جرعة واحدة من الدواء استمرت لعدة ساعات، مع بعض الآثار الجانبية المؤقتة لدى البعض.

نتائج هذه الدراسة تمثل خطوة مهمة نحو تطوير علاج جيني دائم لارتفاع الكوليسترول، الذي يعد من الأسباب الرئيسية لأمراض القلب، المسبب الأول للوفاة في الولايات المتحدة والعالم ومع استمرار البحث، يبقى السؤال حول مدى أمان هذا العلاج طويل الأمد، وهو محور دراسات مستقبلية ضرورية لضمان فعالية وأمان هذا النهج العلاجي الثوري.