علاج جديد يبشر بالخير ضد الأمراض العصبية القاتلة

أظهر علاج جديد نتائج واعدة ضد مرض التنكس العصبي القاتل (ALS)، حسبما أظهرت دراسة أجريت على الفئران الثلاثاء 20-1-2024. 

التصلب الجانبي الضموري، الذي يُطلق عليه أحيانًا مرض لو جيريج على اسم لاعب البيسبول الشهير، يدمر الخلايا العصبية في الدماغ والحبل الشوكي. 

ويؤثر هذا المرض على حوالي 30 ألف أمريكي في أي وقت من الأوقات، مما يسبب فقدانًا تدريجيًا للوظيفة الحركية والإدراكية. يموت معظم المرضى في غضون خمس سنوات من تشخيصهم.

في البحث الجديد، الذي نُشر في مجلة PLOS Biology، قام فريق بقيادة جيفري أجار من جامعة نورث إيسترن بالتحقق من طريقة لاستهداف وتثبيت إنزيم وفير يحافظ على سلامة الخلايا من المنتجات الثانوية السامة لاستهلاك الطعام وتنفس الأكسجين.

الطفرات الموروثة للجين المسؤول عن إنتاج هذا البروتين، المسمى SOD1، تشارك في العديد من حالات التصلب الجانبي الضموري، وفي أوقات أخرى يمكن أن تحدث مثل هذه الطفرات بدون تاريخ عائلي.

يؤدي خلل في جين SOD1 إلى تجميع البروتين في الشكل الخاطئ. وهذا يمنعه من القيام بمهامه، ولكنه يمكن أن يؤدي أيضًا إلى تراكم كتل البروتين التي تعد أيضًا سمة مميزة لمرض الزهايمر ومرض باركنسون وأمراض أخرى.

وقال أغار لوكالة فرانس برس إنه على مدار 12 عاما، اكتشف هو وزملاؤه واختبروا "المثبت الجزيئي"، S-XL6، الذي يعمل مثل "غرزة" ويجبر البروتين على البقاء في التكوين الصحيح.

كان التحدي الرئيسي يتمثل في العثور على غرزة جزيئية تستهدف فقط SOD1، وليس البروتينات "غير المستهدفة"، والتي من شأنها أن تسمم المضيف.

اختبر الفريق الجزيء الخاص بهم على الفئران التي تم تعديلها وراثيا لتكون مصابة بنوع من مرض التصلب الجانبي الضموري، ووجدوا أنه لم يستعيد وظيفة البروتين فحسب، بل أوقف آثاره السامة الثانوية أيضًا. كما تم إثبات السلامة في الجرذان والكلاب.

وقد نجح في تثبيت 90% من بروتينات SOD1 في خلايا الدم، و60-70% في خلايا الدماغ.

ويأملون في الحصول قريبًا على إذن لنقل الجزيء إلى التجارب السريرية على البشر، وقد قام أحد المستثمرين بشراء حقوق براءة الاختراع.

في النهاية، إذا ثبت ذلك، قال أجار إنه يأمل أن يصبح علاجًا مشتركًا لـ Biogen’s Qalsody، وهو نظام اختراق حصل على موافقة سريعة من إدارة الغذاء والدواء في عام 2023، والذي يعمل عن طريق تقليل عدد نسخ جين SOD1 في الجسم. ينتج عنه.