الولايات المتحدة توافق على دواء لتحسين نمو الأطفال المصابين بالقزامة

وافقت ادارة الاغذية والادوية الامريكية اليوم الجمعة 19 نوفمبر 2021م  لاول مرة على دواء لتحسين نمو الاطفال الذين يعانون من النوع الاكثر شيوعا من القزامة 

فوكسوغو، المصنعة من قبل شركة الأدوية الأمريكية BioMarin، مصرح لها في الولايات المتحدة لعلاج الأطفال الذين تزيد أعمارهم عن خمس سنوات مع achondroplasia الذين لوحات النمو - مناطق الغضاريف في نهاية العظام الطويلة - لا تزال مفتوحة، وهذا يعني أنها لا تزال لديها القدرة على النمو.

"مع هذا الإجراء، والأطفال الذين يعانون من قصر القامة بسبب achondroplasia لديهم خيار العلاج الذي يستهدف السبب الكامن وراء قصر القامة"، وقالت طبيبة الغدد الصماء ادارة الاغذية والعقاقير تيريزا كيهو في بيان صحفي.

Achondroplasia هو اضطراب نمو العظام الوراثية التي تمنع تغيير الغضروف إلى العظام. البالغين الذين يعانون من حالة تنمو لتكون حوالي أربعة أقدام (1.2 متر) في المتوسط.

ويمكن أن يسبب مشاكل صحية بما في ذلك مشاكل في التنفس، وانحناء العمود الفقري مبالغ فيها، والسمنة والتهابات الأذن المتكررة، وفقا للمعاهد الوطنية للصحة. العمر الافتراضي عادة ما يكون شبه طبيعي.

وقال عامر حيدر، المؤسس المشارك لمجموعة "النمو الأقوى" غير الربحية، في بيان "بيومارين": "كوالد لطفل مصاب بالشوندروبولاسيا، أرى أن توافر العلاجات التي تؤثر على نمو العظام خطوة مهمة إلى الأمام.

يكرس النمو أقوى لتحسين نوعية الرعاية الطبية للأشخاص الصغار من خلال دعم البحوث.

ولكن زيادة طولا ليس بالضرورة الهدف من كل شيء مع achondroplasia.

عندما شاركت BioMarin نتائج الاختبارات الأولية في عام 2015، أكدت منظمة الدفاع عن القزامة "ليتل بيبول أوف أمريكا" (LPA) أنها تهدف إلى الاحتفال بالقزامة باعتبارها "مساهمة قيمة في تنوع الحالة الإنسانية".

وجاء في بيان الجيش الشعبي الليبيري أنه "في الوقت الذي نشجع فيه الأفراد والأسر على اتخاذ القرار الأفضل بالنسبة لهم، فإننا نؤكد أن العلاجات الناشئة ليست ضرورية للأشخاص الذين يعانون من القزامة ليعيشوا حياة جذابة وصحية ومنتجة".

 - دراسة لمدة عام -

وقالت ادارة الاغذية والعقاقير سلامة وفعالية Voxzogo ، أو vosoritide ، تم تقييمها في دراسة لمدة عام ، مزدوجة التعمية للمشاركين خمس سنوات فما فوق مع achondroplasia الذين لديهم epiphyses مفتوحة ، أو لوحات النمو.

نما الأطفال الذين تلقوا حقنة فوكسوزوغو في المتوسط حوالي 0.6 بوصة (1.57 سم) أطول من أولئك الذين تلقوا دواء وهميا خلال فترة الدراسة.

الأشخاص الذين يعانون من achondroplasia لديهم طفرة جينية تسبب جين تنظيم النمو أن يكون أكثر نشاطا، ومنع نمو العظام الطبيعية. فوكسوغو يعمل عن طريق التصدي للطفرة.

وكانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا ردود فعل موقع الحقن, القيء وانخفاض ضغط الدم يحتمل أن تكون خطيرة.

وقد سمحت المفوضية الاوروبية لهذا الدواء بعلاج الاطفال الذين مازالوا فى سن التزايد لاكثر من عامين فى اواخر اغسطس من هذا العام .

ومن المتوقع ان يتوفر الدواء فى الولايات المتحدة فى الفترة من منتصف الى اواخر ديسمبر ، وفقا لما ذكره بيومارين .