بعد جمع أكثر من مليوني دولار.. رضيعة كندية تحظى بفرصة العلاج مجانا
2020-10-26
أمضت عائلة كندية شهورًا في جمع ملايين الدولارات لدفع تكاليف علاج جيني لإنقاذ حياة ابنتها.
وبعد أن جمعت العائلة ما يقرب من 2 مليون دولار لدفع تكاليف علاج محتمل لإنقاذ حياة طفلتها، تم اختيار الطفلة لوسي عشوائيًا من قبل شركة الأدوية "نوفارتيس جين ثيرابيز" لتلقي العلاج مجانًا من خلال برنامج خاص، وفق شبكة أخبار "سي أن أن".
ووُلدت لوسي فان دورمال، البالغة من العمر الآن 7 أشهر، مصابة بضمور عضلي في العمود الفقري، وهو مرض وراثي يتسبب في اضمحلال عضلات الرضع، مما قد يؤدي إلى موتهم قبل سن الثانية.
وقالت لورا فان دورمال، والدة لوسي، لشبكة "سي أن أن" إنهم صدموا وتابعت "لم نتوقع هذه النتيجة، نحن سعداء للغاية".
وأضافت "لقد كانت هذه تجربة مؤلمة، اضطررنا إلى الكفاح من أجل العلاج، لذلك هذا حقًا مريح".
والضمور العضلي في العمود الفقري، هو اضطراب وراثي ينجم عن خلل في الجين يؤدي إلى موت الخلايا العصبية المسؤولة عن تحريك العضلات التي تسمح للأشخاص بالمشي والتحدث والتنفس والبلع، وفقًا للمعهد الوطني للاضطرابات العصبية والسكتة الدماغية.
تعاني لوسي من النوع 1، وهو أكثر أشكال المرض عدوانية وشدة، وكانت فرصة لوسي الوحيدة للبقاء على قيد الحياة بعد عيد ميلادها الثاني هي "Zolgensma" ، وهو أحد العلاجات المعتمدة الوحيدة لمرضها.
وقالت أم الطفلة إن لوسي أظهرت بالفعل تحسنًا ملحوظًا منذ تلقيها العلاج الأولي.
"لقد لاحظنا فرقًا فوريًا، كانت أكبر التغييرات هي قدرتها على التحكم في رأسها، وبسرعة كبيرة بعد العلاج، تمكنت من رفع رأسها وهو أمر لم تفعله من قبل".
كما يمكن للوسي الآن الجلوس مع بعض الدعم، وربما ستتمكن من المشي خلال الأشهر القادمة، وفقا لأمها نقلا عن أطباء.
والعلاج الجيني، باهظ للغاية وهو السبب وراء إطلاق العائلة حملة لجمع التبرعات.
والعلاج يمكن أن يغير بيولوجيا المريض، لذلك احتاجت العائلة نحو 2.125 مليون دولار، قبل أن تتاح لها الفرصة لعلاج ابنتها مجانا.
