الولايات المتحدة توافق على العلاج الجيني للهيموفيليا

حصلت شركة الأدوية العملاقة فايزر على موافقة الولايات المتحدة على العلاج الجيني ضد أحد أشكال الهيموفيليا، وهو اضطراب نادر وموروثة لتخثر الدم، حسبما أعلنت الشركة الجمعة 26-04-2024.

وقد تبين في تجربة سريرية أجريت على 45 شخصًا أن بيكفيز، الذي يُعطى كحقنة واحدة في الوريد، أفضل في منع النزيف بين البالغين الذين يعانون من الهيموفيليا B المتوسطة إلى الشديدة مقارنة بالحقن المنتظم للبروتين الذي يعزز التخثر، والذي يسمى عامل البروتين التاسع (العامل البروتيني التاسع). يصلح).

يعتبر معيار الرعاية الحالي مرهقًا، ويتطلب عمليات ضخ تصل إلى عدة مرات في الأسبوع.

وقال آدم كوكر، مدير الهيموفيليا الشامل في جامعة بنسلفانيا: "يعاني العديد من الأشخاص المصابين بالهيموفيليا ب من الالتزام واضطراب نمط الحياة الناتج عن دفعات FIX المنتظمة، بالإضافة إلى نوبات النزيف العفوية، والتي يمكن أن تؤدي إلى تلف مؤلم في المفاصل ومشاكل في الحركة". برنامج التخثر، في بيان لشركة فايزر.

"إن العلاج لمرة واحدة باستخدام BEQVEZ لديه القدرة على أن يكون تحويليًا للمرضى المناسبين من خلال تقليل العبء الطبي والعلاجي على المدى الطويل."

كان العلاج جيد التحمل بشكل عام، لكن أحد الآثار الجانبية الشائعة كان ارتفاع إنزيمات الكبد، وهي علامة على التهاب الكبد الذي لم يكن مصحوبًا بأعراض خارجية. ومع ذلك، يُنصح المرضى بتجنب الكحول لمدة تصل إلى عام بعد العلاج، لمنع تلف الكبد.

ستتم متابعة المرضى لجمع المزيد من البيانات لمدة تصل إلى 15 عامًا.

يستهدف العلاج الجيني لشركة فايزر الهيموفيليا ب، وهو الشكل الثاني الأكثر شيوعًا للحالة، والذي يصيب الذكور في المقام الأول. يعيش أكثر من 38.000 شخص في جميع أنحاء العالم مع الهيموفيليا B، وفقًا للاتحاد العالمي للهيموفيليا.

وهو يعمل عن طريق إصابة الجسم بفيروس، تم تعديله ليكون غير ضار، والذي يوفر نسخة وظيفية من جين العامل التاسع إلى خلايا الكبد، ويطلب منها إنتاج البروتين الذي يعزز التخثر الذي يفتقر إليه المريض.

وقد حصل على موافقة كندا في يناير/كانون الثاني، وهو في انتظار المراجعة من قبل وكالة الأدوية الأوروبية.

ويأتي مع قائمة أسعار ضخمة تبلغ 3.5 مليون دولار. لكن متحدثًا باسم شركة فايزر قال إن التكلفة بالنسبة للأشخاص الذين لديهم تأمين ستكون أقل على الأرجح. وبالمقارنة، فإن التكلفة السنوية للعلاج الحالي "قد تكون أكثر من 600 ألف دولار وتصل إلى 1.1 مليون دولار"، في حين أن بيكفيز هو جرعة لمرة واحدة.